חתוך-הדבק: עריכת גנים לתיקון פגמים

הדנ"א בגופנו בנוי מארבעה בסיסים סדורים - A T G C. טעויות בַּרצף גורמות למחלות גנטיות קשות. מחקר פורץ דרך שנערך בפקולטה למדעי החיים בבר-אילן עוסק ב'עריכה' גנטית: תיקון הטעויות בַּרצף.

 
"אנו מפתחים טכנולוגיה שבה נוכל להחליף גנים פגומים בגנים סינתטיים", מסביר ד"ר אייל הנדל, המוביל את המחקר במעבדה לעריכת גנים ולטיפול גנטי, "לצורך כך אנו משתמשים בטכניקה המהפכנית של 'חתוך והדבק', הלקוחה מעולם החיידקים, ונקראת 'קריספר', CRISPR - Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. המשימה שלנו היא לבנות עורך דנ"א, אשר יזהה את פיסת הדנ"א המדויקת שבה קיים הפגם, ולהשתמש בקריספר כדי לתקן את הגן הפגום ולהחליפו בגן סינתטי בריא".


ד"ר הנדל מתמקד במחקרו ב"תסמונת ילדי הבועה", או בשמה המדעי "סקיד"
 Severe combined immunodeficiency)‏-  SCID): "מחלה גנטית קשה זו היא תוצאה של 'שגיאת כתיב' ברצף הדנ"א. זוהי מוטציה השוללת מהילדים החולים את היכולת לפתח מערכת חיסונית תקינה. תיקונם של עשרה אחוזים מתאי הגזע הפגומים והחזרתם אל תוך גוף החולה, יספיקו כדי לרפא את המחלה". צפי זמן הפיתוח לכדי פתרון יישומי יארך כחמש שנים, להערכתו של ד"ר הנדל.

לכתבות נוספות...